期刊简介
《西北植物学报》创刊于1980年，月刊，是科学出版社出版、国内外公开发行的学术类中文核心期刊。据中国知网2015年数据，《西北植物学报》影响力指数(CI)为417.94，在生物学科97种期刊排名第9，复合影响因子为1.294，综合影响因子为0.813。
《西北植物学报》为中国期刊方阵“双效”期刊，《中文核心期刊要目总览》植物学科核心期刊。近几年,先后荣获中华人民共和国新闻出版总署第二届国家期刊奖百种重点期刊、教育部第三届中国高校优秀科技期刊奖和第四届中国高校精品科技期刊奖、科技部第一届和第二届中国精品科技期刊奖、陕西省第一届和第二届精品科技期刊奖、2012中国国际影响力优秀期刊等。多年被中国科学引文数据库、知网、万方数据，以及美国《BA》、《CA》、《CSA》、英国《CABI》、俄罗斯《AJ》、日本《JST》等多个国际著名检索机构收录。
《西北植物学报》立足西北，面向全国，主要刊载有关植物遗传育种学、分子生物学、植物基因工程、植物解剖学、植物分类学、植物生理生化、药用植物成分分析，以及植物群落生态学、生物多样性、植被演替、植物区系等基础理论研究方面具有创新性的原始论文、研究简报以及具有较高学术水平的综述论文和反映最新科技成果的快报。读者对象为国内外有关植物科学的科学研究人员、高等学校教师、研究生以及植物保健品和药品研究开发的相关人员。
基因疗法改写罕见病治疗格局
时间：2025-08-20 15:50:56
在生物医药领域，基因疗法的突破性进展正持续改写罕见病治疗的格局。近日，多款基因疗法密集向美国FDA滚动递交上市申请（BLA），这种“分批提交、滚动审评”的模式可加速监管流程，为患者争取更早的救治机会。其中，Nanoscope Therapeutics针对视网膜色素变性（RP）开发的MCO-010疗法尤为引人注目——作为首款不限基因突变类型的视网膜疾病基因疗法，其临床数据显示疗效可持续近2年，若获批将填补全球视功能障碍治疗领域的空白。
基因疗法的“广谱性”突破
传统基因疗法通常针对特定基因突变，而RP涉及逾百种致病基因和上千种突变类型，患者往往因突变类型不明而无法获得治疗。MCO-010通过光敏基因递送技术，绕过对突变基因的直接修复，转而增强视网膜细胞的光敏感性，从而实现“一次治疗覆盖广泛人群”的目标。这种“基因类型无关”（gene-agnostic）的设计，被业内比喻为“无需钥匙就能打开多把锁的万能工具”。同期，Ultragenyx Pharmaceutical也滚动递交了治疗Ia型糖原贮积病（GSDIa）的AAV基因疗法DTX401，进一步拓展了代谢遗传病的治疗边界。
持久疗效的临床价值
MCO-010的II期试验显示，接受治疗的患者在24个月内仍保持显著视力改善，部分患者从仅能感知光线恢复到可识别字母或面部轮廓。这种持久性源于基因疗法“一次治疗、长期表达”的特性，如同“在体内安装了一个持续工作的生物工厂”。相比之下，传统疗法需频繁给药，而基因疗法可能实现“一劳永逸”，大幅降低患者长期医疗负担。
中国企业的追赶与创新
国际赛道火热之际，本土企业亦不甘落后。信念医药于2024年7月向中国NMPA提交了B型血友病基因疗法的上市申请，成为国产基因治疗首秀。该疗法通过AAV载体递送凝血因子IX基因，使患者年出血率降低90%以上，疗效同样可持续数年。国内外进展共同印证：基因疗法正从“概念验证”迈向“商业化落地”的关键阶段。
监管与商业化的双重挑战
尽管前景广阔，基因疗法仍面临生产复杂性高、定价昂贵等难题。例如，RP疗法需通过玻璃体内注射精准递送基因载体，生产工艺误差需控制在纳米级别，堪比“在显微镜下组装精密仪器”。此外，超百万美元的定价策略如何与医保体系平衡，将是企业后续面临的核心议题。行业通过合作分担风险——例如某新锐以超10亿美元协议开发双特异性分子，这类模式或为基因疗法提供参考。
未来几年，随着FDA和NMPA对多款基因疗法的审评结果陆续公布，罕见病治疗格局或将迎来系统性变革。从科学创新到患者可及性，这场“基因革命”仍需产业链上下游的持续协作。